Pour fabriquer des cibles génétiquement validées par de nouvelles méthodes, la plateforme TorFlex de SyntheX conçoit des cellules pour qu'elles survivent en fonction du mécanisme d'action spécifique d'un composé.
Quel est le problème ?
Plus de 85 % des protéines humaines demeurent inaccessibles sur le plan pharmacologique. Les approches de découverte fondées sur la liaison permettent d'identifier des molécules qui interagissent physiquement avec une cible in vitro, mais elles ne peuvent pas confirmer la modulation fonctionnelle de la protéine dans les cellules. Ceci est particulièrement crucial pour les mécanismes médicamenteux plus complexes tels que la perturbation de l'interaction protéine-protéine ou la dégradation de la cible.
Quelle est leur solution ?
À l'aide d'une approche de sélection de cibles basée sur la dépendance aux oncogènes et la létalité synthétique en oncologie, SyntheX conçoit des écrans pour récapituler les perturbations génétiques à l'aide d'une nouvelle pharmacologie. La plateforme TorFlex repose sur un génie génétique minutieux pour permettre la découverte précise de médicaments par sélection lorsque les cellules ne survivent que si un composé fonctionnel est présent. Cela permet de cribler de vastes banques de molécules pour identifier des composés rares et puissants ayant un mécanisme d'action spécifique.