La mise au point de thérapies par ARN est actuellement un processus lent, coûteux et dépendant de l'expertise, ce qui crée des obstacles importants à la mise sur le marché de nouveaux traitements. La plateforme Nanomedicine in a Box de Nanofacile répond à ce problème en offrant une trousse autonome de première classe qui accélère considérablement le développement thérapeutique de l'ARN. Cette technologie permet le criblage rapide et parallèle" rapide et parallèle de plusieurs thérapies à base d’ARN encapsulées dans des nanoparticules lipidiques (LNP), ce qui réduit le temps de développement préclinique d'au moins un facteur 10, sans dépenses d'investissement importantes. La plateforme comprend également un assistant de formulation assisté par IA permettant d’optimiser les compositions de LNP et d’assurer la reproductibilité, simplifiant ainsi et accélérant le processus de formulation de l’ARN.
Quel est le problème ?
Les traitements à ARNm ont été propulsés par le succès des vaccins contre la COVID-19. Désormais, la même technologie peut être utilisée contre le cancer, les maladies métaboliques et pour les thérapies géniques. Cependant, la mise au point de thérapies par ARN est lente, coûteuse et dépendante de l'expertise. Les innovateurs en biotechnologie, le milieu universitaire et les CRO sont confrontés à deux options : soit payer jusqu'à 40 000 $ pour l'encapsulation de l'ARN par une tierce partie — ce qui pourrait prendre plusieurs semaines pour obtenir une seule formulation, avec une faible probabilité de succès — soit risquer jusqu'à 300 000 $ en équipement, en plus des salaires et de plusieurs mois de développement, avec des résultats incertains. Ce problème crée des obstacles qui entravent la mise sur le marché de nouvelles thérapies et découragent l'innovation. Les technologies classiques à haut débit actuellement disponibles sur le marché souffrent de limites majeures, notamment une variabilité importante entre les échantillons causée par des délais de traitement prolongés, des dépenses d'investissement élevées et l'absence de soutien à la formulation. De plus, les plateformes d'assemblage existantes sont incapables de générer des particules immédiatement prêtes pour les analyses.
Quelle est leur solution ?
Nanomedicine in a Box de Nanofacile est une trousse de plateforme technologique de première classe qui accélère le développement thérapeutique de l'ARN. Elle comprend un dispositif autonome, stérile et à usage unique, compatible avec l'équipement de laboratoire standard, permettant le criblage parallèle de plusieurs thérapies à base d'ARN encapsulées dans des nanoparticules lipidiques (LNP) prêtes pour des essais in vitro et in vivo. Cela réduit considérablement le temps de développement préclinique d'au moins un facteur 10, sans nécessiter d'investissements en immobilisations ni d’équipement spécialisé. La trousse comprend des réactifs validés et des formulations lipidiques conçues pour augmenter le taux de réussite. Notre compagnon exclusif de formulation assistée par l’IA (prototypage) améliore le processus de R-D en optimisant les compositions de LNP, en automatisant l’analyse des données et en assurant la reproductibilité entre les lots. Le système fournit également une rétroaction en temps réel sur des paramètres clés tels que la taille des LNP, l’efficacité de l’encapsulation et le rendement de la transfection, tout en soutenant la conformité réglementaire grâce à une gestion robuste et traçable des données.
